Pacientes con Síndrome Mielodisplásico podrían reducir las transfusiones sanguíneas

· El síndrome mielodisplásico (SMD) es una forma de cáncer que por lo general se presenta en adultos mayores[i]. En él, la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas sanas[ii], por lo que en aproximadamente un tercio de las personas puede convertirse en leucemia mieloide aguda1.

· La anemia es el síntoma más frecuente en los pacientes con SMD[iii]; de ellos, un número importante desarrollará dependencia a las transfusiones de glóbulos rojos durante el curso de la enfermedad[iv].

· Bristol Myers Squibb realizó el BMS LATAM INNOVATION HEMATOLOGICAL DISEASES (BLOOD), donde expertos hematólogos hablaron del papel de los agentes de maduración de glóbulos rojos que pueden ayudar a reducir el número de transfusiones[v] y, con ello, la sobrecarga de hierro[vi].

Ciudad de México a 25 de julio de 2023.- El abordaje del síndrome mielodisplásico (SMD), una forma de cáncer1 en el que la médula ósea no produce suficientes glóbulos rojos (eritrocitos[vii]), blancos (leucocitos7) y plaquetas (trombocitos7) sanas2, representa un gran desafío de la medicina por su complejidad y limitadas posibilidades de terapia[viii], indicó el Dr. Daniel Franco de la Torre, especialista del área de Hematología en Bristol Myers Squibb (BMS) México.

Con una mediana de edad de 70 años8, expuso que la mayoría de las personas con esta condición no son candidatas al único tratamiento curativo que existe: el trasplante de médula ósea[ix]. Por lo tanto, algunos pacientes no recibirán tratamiento o sólo uno que mejore la sintomatología9, siendo la anemia (niveles de hemoglobina o Hgb más bajos de lo normal[x]) la más frecuente observándose en el 80% de los casos al momento del diagnóstico3 debido a un recuento inferior de eritrocitos, aunque también pueden aparecer infecciones frecuentes, moretones y sangrado[xi], por falta de leucocitos y trombocitos, respectivamente.

“Hoy, el reto es predecir qué pacientes tendrán un curso agresivo de la enfermedad, pues 1 de cada 3 evoluciona a una leucemia mieloide aguda (LMA)1, además de encontrar tratamientos personalizados para mejorar sus resultados de salud. Por ello, sin una actualización médica continua, es difícil que pueda ser tratada con éxito”, indicó.

Así, en el segundo trimestre del año, la biofarmacéutica realizó en Cartagena, Colombia, el BMS LATAM INNOVATION HEMATOLOGICAL DISEASES (BLOOD), evento que reunió alrededor de 100 hematólogos de Colombia, Argentina, Chile y México para compartir experiencias y conocimientos con destacados expertos internacionales (España y Canadá) en el manejo del SMD y de otros trastornos de la sangre como mieloma múltiple y LMA.

Dado que existen necesidades no cubiertas en el tratamiento de, por ejemplo, el síndrome mielodisplásico, el Dr. Franco de la Torre dijo que uno de los objetivos de BMS es traer los más recientes avances en investigación, entre ellos técnicas moleculares complejas (NGS, next generation sequencing) que, aunadas a las técnicas citogenéticas clásicas, jugarán un papel cada vez más relevante en su diagnóstico y pronóstico[xii].

Asimismo, comentó la importancia de que los hematólogos conozcan los medicamentos innovadores que pueden hacer una diferencia en la vida de personas con cierto tipo de SMD, como el de bajo riesgo con sideroblastos en anillo (no evolucionará de forma rápida a una LMA3), cuyo rasgo es la presencia de un anillo de exceso de hierro en los glóbulos rojos de la médula ósea[xiii].

Explicó que, en los pacientes adultos con esa condición, la anemia crónica se asocia con múltiples complicaciones cardiovasculares, mayores riesgos de caídas, fracturas óseas y una supervivencia más corta[xiv], de ahí que el objetivo del tratamiento sea controlar sus síntomas3: fatiga, piel pálida, dificultad para respirar y dolores de cabeza, entre otros[xv].

Para ellos, expuso que el tratamiento estándar se basa en medicamentos estimulantes de la eritropoyesis, que hacen que la médula ósea produzca más glóbulos rojos[xvi]; sin embargo, no siempre se logran los resultados esperados, por lo que los pacientes requerirán transfusiones sanguíneas frecuentes en más del 90% de los casos3. “Si bien es una medida rápida y eficaz, administrarlas por tiempo prolongado provoca sobrecarga de hierro que puede dañar diversos órganos como hígado, corazón y cerebro6, además de que implica largas y frecuentes visitas al hospital que suponen peligros para la salud y la economía de los pacientes”.

Por eso, agregó: “En la actualidad se cuenta con el primer y único[xvii] agente de maduración de glóbulos rojos5, aprobado en 2020 por autoridades de Estados Unidos y Europa4, que puede ayudar a reducir las transfusiones que una persona necesita5 y, con ello, el impacto sobre el aporte limitado de sangre que prevalece en el mundo”.

En BLOOD, los expertos comentaron que en estudios recientes para una indicación ampliada como tratamiento de primera línea para la anemia sin el uso previo de agentes estimulantes de la eritropoyesis en pacientes adultos con SMD de riesgo muy bajo a intermedio que pueden requerir transfusiones de glóbulos rojos, el medicamento mejoró significativamente la independencia de la transfusión y elevó la hemoglobina[xviii].

«Las opciones de tratamiento iniciales para los SMD de riesgo muy bajo a intermedio, incluidos los agentes estimulantes de la eritropoyesis, pueden aliviar la anemia en algunos casos, pero otros no responderán o se volverán resistentes a la terapia[xix], por lo que se necesitará urgentemente ampliar el uso potencial de agentes de maduración de glóbulos rojos en primera línea para pacientes elegibles», destacó el Dr. Daniel Franco de la Torre, especialista del área de Hematología en Bristol Myers Squibb México.

Enfatizó que algunas reflexiones del evento se enfocaron en la necesidad de optimizar el diagnóstico, la clasificación y la elección del tratamiento. “Para todos los que participamos en la atención de quienes viven con esta condición hematológica, el fin último es prevenir complicaciones, incrementar la supervivencia y mejorar su calidad de vida, por lo que encuentros como BLOOD, enfocados en la educación médica continua, seguirán siendo un parteaguas para construir el futuro de la hematología”, concluyó.

[i] MedlinePlus (2023), Síndrome mielodisplásico, 02 de mayo de 2023, de Biblioteca Nacional de Medicina de Estados Unidos. Sitio web: https://medlineplus.gov/spanish/ency/article/007716.htm

[ii] Instituto Nacional del Cáncer (NIH) (2011), Síndrome Mielodisplásico, 02 de mayo de 2023, de Gobierno de Estados Unidos. Sitio web: https://www.cancer.gov/espanol/publicaciones/diccionarios/diccionario-cancer/def/sindrome-mielodisplasico

[iii] Redacción Médicos y Pacientes (2008), Menos del 40% de los pacientes con Síndromes Mielodisplásicos de bajo riesgo recibe tratamiento para la sobrecarga férrica, 02 de mayo de 2023. Sitio web: https://www.medicosypacientes.com/articulo/menos-del-40-de-los-pacientes-con-s%C3%ADndromes-mielodispl%C3%A1sicos-de-bajo-riesgo-recibe

[iv] Quarchioni Micaela Andrea, Servicio de Hematología, Hemoterapia y Trasplante de Médula Ósea, Hospital Británico de Buenos Aires, Argentina (2022), Luspatercept: agente madurador eritroide para el tratamiento de la anemia en pacientes con síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo, 02 de mayo de 2023, de Revista Hematología, Volumen 26 nº 2: 91-96. Sitio web:  https://revistahematologia.com.ar/index.php/Revista/article/view/470/639

[v] Equipo de redactores y equipo de editores médicos de la American Cancer Society (ACS). (2018). Terapia de apoyo para los síndromes mielodisplásicos. 27 de julio de 2022, de American Cáncer Society (ACS) Sitio web: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/9107.00.pdf

[vi] Paz Aria Raquel, Villalón García Diego et al. (2012). Viviendo con un síndrome mielodisplásico | Guía para pacientes y cuidadores. 02 de may de 2023, de Asociación Española de Afectados por Linfoma, Mieloma y Leucemia (AEAL). Sitio web: http://www.aeal.es/nueva_web/wp-content/uploads/2015/07/aeal_sindromes_mielodisplasicos.pdf

[vii] Fundación Internacional Josep Carreras (2022), ¿Qué son las células sanguíneas?

02 de mayo de 2023. Sitio web: https://www.fcarreras.org/es/que-son-las-celulas-sanguineas_1592

[viii] Jiménez Sanguino Sara Inés, Acta Médica Colombiana Vol. 41 N°1 ~ Enero-Marzo (2016), Síndrome mielodisplásico, un reto en medicina clínica-hematología, 02 de mayo de 2023. Sitio web: http://www.scielo.org.co/pdf/amc/v41n1/0120-2448-amc-41-01-00016.pdf

[ix] Fundación Internacional Josep Carreras (2022), Día Mundial de los Síndromes Mielodisplásicos, 02 de mayo de 2023. Sitio web: https://www.fcarreras.org/es/DMdSM

[x] Equipo de redactores y editores médicos de la American Cáncer Society (ACS) (2016), Niveles bajos de glóbulos rojos (anemia), 02 de mayo de 2023, de ACS. Sitio web: https://www.cancer.org/es/tratamiento/tratamientos-y-efectos-secundarios/efectos-secundarios-fisicos/recuentos-sanguineos-bajos/anemia.html

[xi] Equipo de redactores y editores médicos de la American Cáncer Society (ACS) (2018), Signos y síntomas de los síndromes mielodisplásicos, 02 de mayo de 2023, de ACS. Sitio web:https://www.cancer.org/es/cancer/sindrome-mielodisplasico/deteccion-diagnostico-clasificacion-por-etapas/senales-sintomas.html

[xii] López Cárdenas Félix, Servicio de Hematología clínica, Hospital del Mar, Barcelona, España, pp.117 (2022), Impacto de las nuevas técnicas en el diagnóstico/pronóstico de los síndromes mielodisplásicos: hacia el diagnóstico integrado, 02 de mayo de 2023, de Sangre: Trabajos de Hematología y Terapia Celular, Volumen 41, Suplemento 1, octubre 2022, LXIV Congreso Nacional de la SEHH XXXVIII Congreso Nacional de la SETH 38th World Congress of the ISH. Sitio web: https://www.hemato2022.com/wp-content/themes/maniva-meetup/pdfs/publicaciones/sangre_22_41_supl-1.pdf

[xiii] Mayo Clinic (2022), Síndromes Mielodisplásicos, 02 de mayo de 2023. Sitio web: https://www.mayoclinic.org/es-es/diseases-conditions/myelodysplastic-syndrome/symptoms-causes/syc-20366977

[xiv]   Pierre Fenaux, M.D., Ph.D., Uwe Platzbecker, M.D., Ghulam J. Mufti, F.R.C.P., et al (2020), N Engl J Med (NE 2020; 382:140-151, DOI: 10.1056/NEJMoa1908892, Luspatercept in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes, 02 de mayo de 2023. Sitio web: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/nejmoa1908892

[xv] Personal de Mayo Clinic. (2022). Anemia | Descripción General. 27 de julio de 2022, de Mayo Clinic. Sitio web: https://www.mayoclinic.org/es-es/diseases-conditions/anemia/symptoms-causes/syc-20351360

[xvi] Instituto Nacional del Cáncer (NIH) (2011), Medicamento estimulante de la eritropoyesis, 02 de mayo de 2023, de Gobierno de Estados Unidos. Sitio web: https://www.cancer.gov/espanol/publicaciones/diccionarios/diccionario-cancer/def/medicamento-estimulante-de-la-eritropoyesis

[xvii] Redacción (2020), FDA aprueba Reblozyl® (luspatercept-aamt), el primer y único agente de maduración eritroide, para tratar la anemia en adultos con síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo (MDS), 02 de mayo de 2023, de Medicina y Salud Pública. Sitio we:

https://medicinaysaludpublica.com/noticias/toxicologia/fda-aprueba-reblozyl-luspatercept-aamt-el-primer-y-unico-agente-de-maduracion-eritroide-para-tratar-la-anemia-en-adultos-con-sindromes-mielodisplasicos-de-bajo-riesgo-mds/6221 

[xviii] Cancer Network, home of de journal oncology (2023), FDA Gives Priority Review to Luspatercept-aamt for Anemia in Lower-Risk MDS, 02 de mayo de 203. Sitio web: https://www.cancernetwork.com/view/fda-gives-priority-review-to-luspatercept-aamt-for-anemia-in-lower-risk-mds

[xix] Jordyn Saba (2023), Targeted Oncology, FDA Accepts sBLA of Luspatercept for Anemia in Patients With Lower-Risk MDS, 02 de mayo de 2023, de MJH Life Sciences. Sitio web: https://www.targetedonc.com/view/fda-accepts-sbla-of-luspatercept-for-anemia-in-patients-with-lower-risk-mds